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让受试者参与的临床试验生态环境慢慢变好 | 小奇成立一周年

2018年9月18日 作者:

全体参会人员合影留念


9月9日,侯金林教授听完在上海举办的“临床研究科普宣传研讨会暨临床研究促进公益基金年度总结会”各位代表发言后,非常感慨,他是广州南方医科大学南方医院肝病中心的主治医生。会上,他回顾了10年前自己牵头的一项REALM研究。



整体创新环境改善


该项研究是针对抗病毒药物恩替卡韦片治疗慢乙肝的疗效和安全性研究,是国际上样本量最大、随访时间最长的一项前瞻性、随机、开放标签的观察性研究,全球共有299家研究中心参与,总共入组了12,500例病人,是一项在乙肝领域非常大型的全球多中心临床研究。中国共有50家研究中心参与,入组了5,333例乙肝患者。在10年的研究过程中,5000多例病人到了10年研究结束后还有3000多例没有脱落,最终转成为由研究者发起的REALMSON研究的一个经典案例。


“如果该项临床试验在今天这样鼓励新药创制和大力科普宣传药物临床试验的环境下启动,借用临床研究促进公益基金这样的平台,也许,受试者对临床试验的认知会更好,对于受试者的管理和服务,也都会比十年前好。” 侯金林说。

南方医科大学南方医院感染内科临床医生侯金林教授


长期以来,本土新药研发能力薄弱、研发进程滞后,使得治病只能选择国外的新药,而面对国外药品昂贵的定价,一部《我不是药神》电影折射出了我国新药研发与国外的差距。


始于去年创立的临床研究促进公益基金及相应的小奇公众号旨在向公众科普临床研究,帮助公众消除对临床试验的误解,建立正确、客观的认知。在成立一周年之际,多家药物临床试验机构、伦理委员会、申办方、患者组织和媒体代表再次相聚,共同为如何让临床试验在患者中更好获得认知这样的话题建言献策。


                                                                      北京世纪慈善基金会秘书长王璐

   临床研究促进公益基金秘书长李树婷肯定了整体环境的进步,她刚刚接受了《三联生活》周刊的采访,在最近一期杂志里,《三联生活》周刊用了半本杂志的篇幅做了一个大专题,叫《中国人需要什么样的抗癌药》,“主流媒体都正面刊登了新药与试验受试患者,比几年前媒体的报道有了很大的进步。”李树婷说。


临床研究促进公益基金秘书长李树婷


整体环境的改善也包括临床试验监管方的改革。据泰格医药政策法规事务副总裁常建青介绍,在建立全方位严格监管体系的基础上,监管部门逐步简化了许多审评审批的行政流程,优化了对伦理委员会和临床研究机构的管理,并为与国际标准的接轨而努力着,以缩短我国新药上市的时间。面对临床急需的药品,药监部门还会采取优先审评、有条件批准上市、减免临床试验等措施,更好地满足临床需求。



以患者真实需求为导向


会上一位讲者的发言让人印象深刻,他是安安雷特罕见病研究所的创立人谭雪松,也是Rett Syndrome患儿安安的爸爸。本与医药行业没有什么交集的谭雪松,为了女儿安安,投身公益,致力于为以Rett Syndrome为代表的神经系统疾病所导致的多重/重度发展障碍患儿提供先进、创新、优质康复发展的解决方案。


在女儿刚确诊的时候,谭雪松第一时间想的就是寻找药物来治疗,而在多方查证后,他只能面对最不愿接受的答案:目前无药可治。这也是许许多多其他病种的罕见病患者所面临的现状,他们每天都在期盼有效药物的诞生。临床试验对大多数人来说可能只是一个选择,而对有些人来说,也许就是生命的全部希望。


近年来,FDA和欧盟药品监管机构都把真实世界的证据和数据纳入整个药物的开发和上市流程里。通过这样的研究,患者产生和贡献出很多真实数据。因此,在谭雪松看来,患者组织在患者参与疾病的早期基础研究、自然病史研究和后期的临床试验招募和管理中,可以做很多事情,发挥更大的贡献。


“我们强调以患者的真实需求为导向的临床研究。”谭雪松说,随着全球越来越多的基因药物或靶向药物出现,患者也需要深入了解基因组学。为了让患者更好地参与自身疾病的研究进程,应该用具体的项目训练来患者,从社区让一个普通老百姓成为一个research ready(研究就绪)的患者群体,在这个过程中,专业的研究方能收获成果,而这个患者群体则受到很好的培训来参加一项真正的科学研究。



安安雷特罕见病研究所创立人

同并相联科技有限公司CEO谭雪松


他同样也非常关注患者参加临床试验的渠道,每当他看到一些关于受试者的报道,他就会想要知道如何能够参与到试验里。由此一来,临床试验查询平台在国内的需求显得非常重要。


参会代表杭州望吉健康产品技术总监陈杰认为,临床试验查询平台不管由谁来发起,从技术上而言并没有太大的难度,而核心一定在于服务要跟上,需要有专业的人员持续维护,“患者来到这个平台,不只是传个数据就完事,后续如果有类似于呼叫中心,客服团队去跟进,告诉受试者下一步该怎么做,可能会好一些。”陈杰说。


作为秘书长,李树婷也认为,目前临床试验的招募信息很多,但对新药临床研究的科普却仍然很少,而真实可靠的试验查找平台也亟待完善。


“我们开展了很多线上线下的宣传工作,包括推送各种形式的临床研究科普知识、动画视频,发放宣传手册,建立科普宣传示范基地等,但我们的科普仍面临很多困境:公众的关注度低、信任度低,临床研究机构的参与度不高。尽管目前困难重重,可总要有人走在前面,相信在我们的不懈努力下,临床研究的明天会更美好。”李树婷说。


更多讲者的精彩内容:



广东省药学会GCP青委会秘书长 贺帅
复旦肿瘤医院机构办主任 刘燕飞
君实生物临床研究与运营副总裁 顾娟红
“小奇时间”作者 郝鹏

贺帅(广东省药学会GCP青委会秘书长):目前公众对临床研究的认知还很不够,没有意识到临床研究与自己的用药治疗关系有多么密切。但公众所缺少的,也就是我们要做的。我们要在11月30日之前,让广东10家成员单位至少各举办一次不同形式的临床研究科普活动,目前已经有6家单位开展了,希望有越来越多的单位加入到我们公益科普活动当中来!


刘燕飞(复旦肿瘤医院机构办主任):从公元前2737年的神农尝百草,到维生素C的分离、狂犬疫苗的发现、磺胺药的临床应用等等,临床试验一次次帮我们找到战胜疾病的武器,让人们免于痛苦,拯救了无数生命。可以说,没有临床试验就没有创新药物的诞生,临床试验是推动人类健康事业向前发展的重要手段。


顾娟红(君实生物临床研究与运营副总裁):走出电影设定的艺术形象,真实世界的制药企业是怎么样的呢?他们会为了攻克一个疾病而花费十几年甚至数十年,投入10亿美元甚至更多的资金,并承受有90%以上概率失败的风险……药企的目标就是不断开拓科学疆域,研发改变生命的药物,让人们能够享受美好生活。其实研发成本的很大一部分都花在临床研究上,如果能够帮助患者在临床试验的设计和开展中有更高的参与度,那试验的效率也会提高很多。


郝鹏(“小奇时间”作者):我们的目标是帮助公众对临床研究形成客观的认知,重点在于客观两个字。因为“神化”临床试验和认为自己是被利用的“小白鼠”一样,都是对临床试验的误解。在科普的过程中,我认为主要的是两件事:内容和对象。内容上要科学、准确、有趣,我们发现公众对单纯的知识和概念兴趣比较低,而对与生活息息相关的临床研究很感兴趣,比如婚姻状态对健康的影响、如何减肥、熬夜对大脑的损伤等。对象上则要照顾到不同人群的阅读诉求。



摄影报道  小奇


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