白血病、肺癌、乳腺癌、罕见病......国外用的救命药,我们不用久等了 | 要闻
2018年8月21日 作者:
最近又有读者给小奇留言:“XX药国外已经上市了,而且都已经上市好几年了,可国内仍未上市,我的病非常非常需要这个药,但在国内买不到、用不了,只能‘望药兴叹’”。我能理解国家出于对安全性、有效性的把关,国内批准上市需要检验,需要时间,但几年的时间也未免太长了……你们之前的文章也说了我国的药品审评审批正在优化加速,那么我等着救命的XX药,还要等多久?”
像这样的留言小奇看到了很多,只是疾病名称和药品名称常常会变化。
每一个饱受疾病折磨的患者和家属对有效药物的渴望都是相当迫切的,尤其是癌症和一些罕见病,能否用药甚至关乎生死。因此,加快境外已上市临床急需新药进入我国,是国家目前非常重视的工作之一。
小奇之前就报道过几篇药品审评审批简化加速的文章(传送门:加速!更快用上救命药),这次又有新的实质性进展啦!8月8日,国家药品监督管理局药品审评中心发布通知,公布境外已上市临床急需新药名单,并向社会各界征求意见。该名单共有48个药品,是对近年来美国、欧盟或日本批准上市的新药进行梳理、遴选出来的,重点考虑我国尚未上市的,用于罕见病治疗的新药,以及用于防治严重危及生命或严重影响生活质量的疾病,且尚无有效治疗手段或具有明显临床优势的新药。
涉及到的疾病有:白血病、肺癌、黑色素瘤、卵巢癌、乳腺癌、丙肝、艾滋病、高胆固醇血症、黏多糖贮积症、肺动脉高压、银屑病、戈谢病、多发性硬化症等数十个病种。
药品审评中心提出:这些纳入境外已上市临床急需新药名单的药品,如果尚未申报临床试验,或正在我国开展临床试验,经申请人研究认为不存在人种差异的,均可提交或补交境外取得的全部临床研究资料和不存在人种差异的支持性材料,直接提出上市申请。国家药品监督管理局将按照优先审评审批程序,加快审评审批。
也就是说如果能够证明上面这些药不存在人种差异,那么无需再在境内开展临床试验,可以直接用境外的临床试验数据申报上市,这会节约1~2年的临床试验时间!
常看小奇的读者们都知道临床试验的重要性和必要性,在不存在人种差异的情况下,国内的临床试验可以简化,那如果存在人种差异呢,我们还要等多久?
国家药品监督管理局7月27日发布了《关于调整药物临床试验审评审批程序的公告》,提出将临床试验申请由批准制改为到期默认制。即在我国申报药物临床试验的,自申请受理之日起60日内,如果未收到药审中心否定或质疑的意见,就可以按照提交的方案开展药物临床试验了。
直接看这个“60日”大家可能没什么概念,那原来从提出申请到被批准开展试验要花多长时间呢?根据国家药监局发布的数据,2014年我国批准进口抗癌药临床试验的平均时间为243天。从243到60,提速了多少就很明显了。
(境外已上市的)临床急需、罕见病用药的加速上市给国内的患者带来了希望,但这只能缩短新药上市的滞后期,要真正实现同步上市,还需要依靠同步研发。试想,如果在最初进行临床研究的时候,就有我们的受试者参与,那么自然不必再纠结“人种差异”了,因为试验的过程和结果就是证明。因此,让中国的患者可以尽早加入全球多中心的新药临床试验,才能让我们的患者更早地得到治疗。
可喜的是,中国正越来越多地参与到药物的早期国际多中心临床研究中,质量与标准都在与国际接轨,我们与国外的用药“时差”,也许很快就会消失了。
参考资料:
[1]http://www.cde.org.cn/news.do?method=viewInfoCommon&id=314651
[2]http://cnda.cfda.gov.cn/WS04/CL2111/329716.html
往期回顾:
011期 两办发文:让公众及时用得上用得起新药好药 | 热评
013期 这是真的吗,药品监管患者也能参与? | 热评
031期 得了要命的病,急需用新药,怎么办? | 要闻
081期 加速!更快用上救命药 | 要闻
撰文 小奇
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